Innoveren zonder routekaart

Het onbekende

Jasper begon zijn carrière op het snijvlak van onderzoek en ondernemerschap: 15 jaar lang gaf hij onderzoekers en biotechondernemers advies over hun strategie en financiering. Daarna wilde hij dichter op de impact zitten. “Ik wilde niet alleen adviseren, maar ook echt broodnodige producten naar patiënten brengen,” vertelt hij.

Die zoektocht bracht hem bij Khondrion, een bedrijf dat zich richt op mitochondriële ziekten. Bij deze aandoeningen werkt de energievoorziening in cellen niet goed. Omdat energie essentieel is voor vrijwel alle lichaamsfuncties, kunnen de klachten zich op verschillende manieren uiten. Juist die complexiteit maakt het werk voor Jasper zo waardevol. 

Zonder routekaart 

De ontwikkeling van een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen verloopt zelden rechtlijnig. In het geval van mitochondriële ziekten was er bij de start van de klinische studies zelfs nog geen duidelijk kader om succes te meten. “Er waren geen gevalideerde eindpunten, en geen eerdere goedkeuringen,” legt Jasper uit.

Dat betekende dat het team stap voor stap moest ontdekken wat ‘verbetering’ eigenlijk betekent voor patiënten. Welke veranderingen maken écht verschil in het dagelijks leven? En hoe meet je die op een betrouwbare manier?

Dit leidde tot meerdere klinische studies in een proces dat Jasper omschrijft als ‘endpoint evolution strategy’: het steeds aanpassen van de set aan eindpunten op basis van studieresultaten, interacties met patiënten en gesprekken met de autoriteiten. Met één duidelijk doel: niet alleen aantonen dat een behandeling veilig is, maar vooral dat het daadwerkelijk verschil maakt in het dagelijks leven van patiënten.

Kleine stappen, grote impact

Voor Jasper zit dat verschil vaak in kleine, maar essentiële momenten. Hij herinnert zich een patiënt die vóór de behandeling grotendeels aan huis gebonden was. Na verloop van tijd kon zij weer zelfstandig met het openbaar vervoer reizen. Een stap die voor veel mensen vanzelfsprekend is, maar voor haar een wereld van verschil betekende. “Haar wereld werd in één keer oneindig veel groter,” vertelt Jasper.

Ook op andere vlakken ziet hij vooruitgang. Patiënten die over meerdere jaren stabiel blijven, waar eerder achteruitgang de norm was. Mensen die spierkracht terugwinnen, onafhankelijk worden van een rolstoel en weer meer zelfstandig kunnen functioneren. Ontwikkelingen die klein lijken, maar een enorme impact hebben op de kwaliteit van leven.

De patiënt als kompas

Wat volgens Jasper essentieel is in dit proces, is dat patiënten niet aan de zijlijn staan. Bij Khondrion zijn patiëntenorganisaties nauw betrokken bij de ontwikkeling van behandelingen. “Zij geven aan waar patiënten het meeste tegenaan lopen. Dat zijn ook de dingen waar wij ons op richten,” zegt hij.

Die samenwerking zorgt ervoor dat onderzoek niet alleen wetenschappelijk relevant is, maar ook aansluit op de leefwereld van patiënten. Van vermoeidheid tot mobiliteit, van kleine dagelijkse uitdagingen tot grotere levenskeuzes.

Volhouden

Toch is het veld waarin Jasper werkt allesbehalve eenvoudig. Ontwikkeltrajecten zijn lang, onzeker en kostbaar. Financiering ophalen blijkt vaak een van de grootste uitdagingen, mede door gebrek aan voorspelbaarheid in regelgeving en goedkeuring.

Doorzettingsvermogen is daarom onmisbaar. Wat helpt, is het besef waarvoor je het doet. Voor patiënten die nu met de ziekte leven, en voor toekomstige generaties die misschien wél een oplossing krijgen.

Meer solidariteit

Hoop zit niet alleen in één medicijn, maar ook in de bredere ontwikkeling van het veld. Nieuwe inzichten, samenwerkingen en doorbraken in aangrenzende ziekten laten zien dat vooruitgang mogelijk is. Maar daarvoor is wel iets nodig: vertrouwen en investeringen. Niet alleen in technologie, maar ook in het systeem eromheen.

Als Jasper vooruitkijkt, ziet hij kansen. Niet alleen voor Khondrion, maar voor het hele veld van zeldzame aandoeningen. Zijn belangrijkste wens? Meer solidariteit.

“In Nederland zeggen we vaak dat we solidair zijn, maar voelen patiënten dat ook als ze jarenlang moeten wachten op toegang tot een goedgekeurd medicijn?” vraagt hij zich hardop af. Volgens hem vraagt echte vooruitgang om keuzes. Om beter organiseren, anders kijken naar waarde, en durven investeren in wat op de lange termijn impact heeft.

Want juist in deze complexe, soms onzekere wereld ligt een enorme potentie. Om ziekten beter te begrijpen en vooral om levens te veranderen.