De variëteit en specificiteit aan behandelmethoden zullen de komende jaren naar verwachting sterk toenemen. Gepersonaliseerd behandelen wordt steeds meer de norm. Dit geldt niet alleen voor zeldzame ziekten zoals deze nu geclassificeerd zijn; ook voor verschillende veelvoorkomende vormen van kanker zijn vaker subgroepen patiënten gedefinieerd op basis van, bijvoorbeeld, specifieke genetische afwijkingen. Deze specificiteit van zorg creëert uitdagingen voor het verzamelen en beoordelen van bewijs van de (kosten)effectiviteit ervan – uitdagingen waar het zorgsysteem niet op is ingericht. 

Het verzamelen van real world data is onmisbaar bij het realiseren van gepersonaliseerde zorg. Het is daarom van belang dat het zorgsysteem op zo’n manier wordt ingericht, dat het verzamelen van deze data een standaard handeling is die de administratieve last van artsen niet onnodig vergroot. Voordat dit grootschalig kan worden geïmplementeerd, moeten we gezamenlijk afspraken maken over een aantal grote vraagstukken, zoals: Welke data is relevant om te verzamelen en hoe meet je deze? Wie ontwikkelt én financiert de systemen die hiervoor nodig zijn? Hoe moet real world data worden beoordeeld in het kader van effectiviteit van (wees)geneesmiddelen? En hoe garanderen we de privacy van patiënten? Deze afspraken moeten worden vastgelegd in eenduidig, effectief en toekomstgericht beleid. Daarbij kan het voor zeldzame ziekten helpen om data internationaal te verzamelen, zodat er van een grotere groep patiënten gegevens beschikbaar komen.

Voor veel van de in dit document genoemde handelingsperspectieven geldt de vraag: wie neemt en heeft de verantwoordelijkheid om dit te realiseren? De reeds lopende initiatieven zijn verspreid over de keten en brengen steeds verschillende partijen voor verschillende doelen om tafel. Er is geen centrale partij die alle spelers in de keten structureel bij elkaar brengt en erop toeziet dat er acties worden genomen om weesgeneesmiddelontwikkeling (van fundamenteel onderzoek tot aan toegang voor patiënten) een impuls te geven. Er is in de keten veel behoefte aan een integrale aanpak en integrale samenwerking, maar deze wordt momenteel niet georganiseerd. 

Laat de overheid gericht faciliteren in het bij elkaar brengen van de spelers uit de keten, en laat haar erop toezien dat er actie wordt ondernomen. De overheid heeft de bevoegdheid om beleid te maken en wetgeving te vormen, en heeft de verantwoordelijkheid om altijd te handelen in het belang van de maatschappij. Door aan hen een sturende en stimulerende rol te geven, wordt voorkomen dat de belangen van één van de individuele partijen voorop worden gesteld, en kunnen gemaakte afspraken sneller worden vastgelegd in nieuw en effectief beleid. 

Op dit moment wordt de Europese orphan regulation herzien door de Europese Commissie. De verordening is twintig jaar oud en in die tijd is het ontwikkelproces flink veranderd; daardoor zijn tekortkomingen van de wetgeving ontstaan, alsook zorgen over de toekomst van weesgeneesmiddelontwikkeling. Grijp de herziening van deze verordening aan als kans om als keten in gesprek te gaan over de toekomst van weesgeneesmiddelontwikkeling en problemen aan te kaarten bij de Europese Commissie. In het hoofdstuk ‘Wees Coöperatief’ komt het handelingsperspectief ‘Creëer een gezamenlijke visie’ aan bod: deze visie kan de basis vormen voor een gesprek met Brussel over de Europese wet- en regelgeving rond weesgeneesmiddelen. Kunnen we gezamenlijk een aantal problemen erkennen die op Europees niveau op de agenda moeten worden gezet, en tegelijkertijd bepalen welke punten nationaal geregeld moeten worden? Uiteindelijk kan dit ten goede komen aan de samenwerking in de keten en toekomstgericht beleid.

Cel- en gentherapie is een relatief nieuw veld binnen geneesmiddelontwikkeling. Daardoor zijn er nog veel wetenschappelijke onzekerheden over kwaliteit, veiligheid en effectiviteit. Wet- en regelgeving moet rekening houden met deze onzekerheid, maar ook met complexe werkingsmechanismes, zoals het gebruik van levende cellen en genetische manipulatie. Hoewel de huidige regelgeving hier rekening mee houdt, is het lastig om nieuwe wetenschappelijke ontwikkelingen snel te vertalen in regelgeving – zowel in de vorm van versimpeling als van verzwaring. In de keten spelen daarom vragen: moet de regelgeving worden gemoderniseerd? En is het nodig om andere regels te hebben voor grote productie op afstand dan voor lokale productie in de ziekenhuizen? Het is tijd om de regelgeving voor de ontwikkeling van cel- en gentherapieën tegen het licht te houden.

Er is over het gehele werkveld behoefte aan harmonisering en standaardisatie van noodzakelijke onderdelen van de ontwikkeling en productie van nieuwe cel- en gentherapieën. Zogenoemde "concullega’s” kunnen samen (pre-competitieve) afspraken maken over de kwalificatie-eisen en kosten van bijvoorbeeld assays, transport en de supply chain – afspraken die kunnen worden vastgelegd in wet- en regelgeving. Door samen na te denken over wat het veld wel en niet nodig vindt, zal ook duidelijker worden wat de partijen onderling van elkaar kunnen verwachten. De overheid kan hier een faciliterende rol in spelen.  

De huidige wet- en regelgeving stelt dat elke nieuwe toepassing van een cel- of gentherapie het volledige toelatingstraject moet doorlopen. Met een platformbenadering kan de toelating van cel- en gentherapieën vereenvoudigd worden door het productieproces te beoordelen in plaats van elke individuele nieuwe toepassing. Dit kan kosten en tijd besparen voor de ontwikkeling cel- en gentherapie, wat resulteert in minder kostbare therapieën die sneller beschikbaar zijn voor de patiënt.

De ontwikkeling van cel- en gentherapieën opent nieuwe mogelijkheden voor onderzoek, zowel bij bedrijven als bij kennisinstellingen. Beide partijen hebben hierin hun eigen expertise, focus en beperkingen. Vanuit een gezamenlijke visie kan onderling worden afgestemd waar de samenwerking moet worden opgezocht, en waar partijen zich het beste kunnen richten op hun eigen expertise. Op deze manier kan het ontwikkelproces zo efficiënt mogelijk worden ingericht.