Bij het onderzoek naar zeldzame ziekten en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen staat de patiënt centraal – dat geldt voor alle betrokken partijen in de keten. Ondanks deze gedeelde fundering loopt de samenwerking tussen de verschillende partijen nog te vaak spaak. Er is een gebrek aan wederzijds vertrouwen en de keten komt onvoldoende in actie om het stelsel samen te verbeteren. Om hier verandering in te brengen, zijn een gezamenlijke visie en doelgericht handelen essentieel.

Wederzijds vertrouwen

knelpunt

Het gebrek aan wederzijds vertrouwen staat publiek-private samenwerking in de weg

Het verbeteren van de ontwikkeling en toelating van weesgeneesmiddelen is enkel mogelijk met goede samenwerking. Goede samenwerking staat of valt met wederzijds vertrouwen en begrip tussen de betrokkenen – twee elementen waar het hier en daar aan schort. Binnen het veld van weesgeneesmiddelontwikkeling heerst soms wantrouwen en/of onbegrip tussen de academie, vergoedende- of beoordelingsinstanties en farmaceutische bedrijven. Dit staat in de weg van kennisdeling, het bieden van transparantie en het simpelweg samen om tafel gaan zitten om vooruit te kijken.

handelingsperspectieven

Creëer een gezamenlijke visie

Het gebrek aan wederzijds vertrouwen wordt mede veroorzaakt door de soms tegengestelde belangen die verschillende partijen hebben. Dit terwijl het uiteindelijke doel voor alle partijen gelijk is: de juiste zorg, bij de juiste patiënt op het juiste moment. Het klinkt cliché, maar door een gezamenlijke visie te creëren kan de focus worden weerlegd van de tegenstellingen naar de overeenkomsten tussen de betrokken partijen. De gezamenlijke visie moet een toekomstbeeld schetsen met concrete doelen voor de komende jaren. De visie geeft richting en verantwoordelijkheid, helpt tegenstellingen uit de weg en biedt de mogelijkheid om voortgang richting het einddoel te bewaken. In een visie is bovendien ruimte om tegenstellingen die er wel zijn ook te benoemen. De soms ongemakkelijke verschillen in verantwoordelijkheden en belangen tussen de betrokken partijen zijn een gegeven. Een goed opgestelde visie omschrijft hoe we omgaan met deze verschillen en hoe we ze in ons voordeel gebruiken.   


Start een subsidieronde voor het opzetten van een cel- en gentherapie kennisdelingsprogramma

De ontwikkeling van cel- en gentherapieën vergt diverse kennis vanuit vele verschillende perspectieven. Door het gebrek aan wederzijds vertrouwen tussen bedrijven, academie en overheid blijft deze kennis te gefragmenteerd. Veelal ligt fundamentele kennis bij de academie, productontwikkelingskennis bij farmaceutische bedrijven en kennis over wet- en regelgeving bij de overheid en andere regelgevende instanties. Het gehele proces van cel- en gentherapie ontwikkeling kan efficiënter als deze kennis onderling meer gedeeld wordt. Het zou daarom goed zijn om een subsidieronde te starten voor het opzetten van een kennisdelingsprogramma, waarbinnen op een creatieve en effectieve manier kennis over weesgeneesmiddelontwikkeling wordt gedeeld tussen bedrijven, academie en overheid. Stakeholders geven aan dat zeker op het gebied van cel- en gentherapie – een technologie die nog erg nieuw en in beweging is – behoefte is aan meer kennisdeling. Eind 2021 keerde het KNF al ruim €5 miljoen uit voor DARE-NL, een nieuw nationaal platform voor de ontwikkeling van cel- en gentherapie. Dit platform richt zich tot nu toe met name op de academische wereld. Het zou goed zijn als partijen vanuit de industrie ook bij dit platform betrokken worden.


Organiseer uitwisselingsdagen tussen bedrijven, academie en overheid

Uitwisselingsdagen tussen medewerkers van farmaceutische bedrijven, academie en overheid kunnen een mooie eerste stap zijn om wederzijds vertrouwen én begrip te vergroten. Door een “kijkje in elkaars keuken” te nemen, wordt het makkelijker om het perspectief van de andere partijen te begrijpen en vertrouwen te krijgen in de beweegredenen die hierop aansluiten. Het zou mooi zijn als farmaceutische bedrijven hier de eerste stap in zetten en verschillende partijen uitnodigen om een dag mee te lopen met een of meerdere collega’s die zich dagelijks met weesgeneesmiddelen bezighouden. 


Wees als keten transparanter over wat je doet en waarom

Vertrouwen en transparantie gaan hand in hand binnen de wereld van genees­middel­ontwikkeling. Transparantie wordt vaak geboden worden wanneer men hiernaar vraagt, maar actief laten zien wat je doet is minstens zo belangrijk. We roepen daarom farmaceutische bedrijven, maar ook de academie en overheden op om meer inzicht te geven in hun activiteiten op het gebied van weesgeneesmiddelontwikkeling, van onderzoek tot aan toelating. Communiceer naar de maatschappij actief over waar je je als bedrijf, organisatie of vereniging mee bezighoudt en wat je hoopt te bereiken binnen het veld van weesgeneesmiddelen.

Samen vooruit

knelpunt

De keten komt onvoldoende in actie om het stelsel te verbeteren ten behoeve van de ontwikkeling van nieuwe weesgeneesmiddelen

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen loopt op veel fronten vast. Dat komt niet zozeer doordat er zo veel tegengestelde belangen zijn, maar vooral doordat de focus te veel op die tegenstellingen ligt. De keten is het over zo'n 90% van de ambities en te ondernemen acties onderling met elkaar eens, maar zit in een ogenschijnlijke impasse door te blijven discussiëren over de overige 10%. Er wordt te veel gesproken over de details en te veel vanuit individuele partijen, in plaats van vanuit gemeenschappelijke uitgangspunten. Het resultaat: er wordt onvoldoende actie ondernomen om het stelsel te verbeteren ten behoeve van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen.

handelingsperspectieven

Stel een A-team samen dat representatief is voor de gehele keten

Stel een "actieteam", oftewel "A-team", samen dat representatief is voor de gehele keten en actiegerichtheid vooropstelt. In dit A-team zitten vertegenwoordigers vanuit alle partijen die betrokken zijn bij weesgeneesmiddelontwikkeling: academie, regelgevende instanties, farmaceuten, verzekeraars, overheid, patiëntenorganisaties en belangenorganisaties. Het is essentieel om hiervoor mensen aan te stellen met doorzettingsmacht en de wil om verandering teweeg te brengen.


Het team zal samen om tafel zitten om vanuit een gemeenschappelijke visie te bepalen:

1. wat gaat er goed,

2. waar loopt het vast, en

3. welke acties moeten door welke partijen genomen worden.


De leden van het A-team committeren zich aan deze acties en maken er werk van dat de hier voorgenomen acties in de praktijk worden gebracht. Dit A-team heeft een breder werkveld en een andere samenstelling dan de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen, die ondergebracht is bij het Zorginstituut NL. Een andere optie zou zijn om de RTW een beperkt aantal keren per jaar uit te breiden met partijen die hier op andere momenten niet bij aan tafel zitten. 

Werk een nationale onderzoeksagenda uit

Werk een nationale onderzoeksagenda uit voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen, waarin niet enkel koers wordt bepaald voor nieuw onderzoek, maar ook voor de financiering daarvan. Een neutrale partij, zoals het ministerie van VWS of het FAST initiatief, kan hierin het voortouw nemen. In deze agenda wordt vastgesteld voor welke zeldzame ziekten energie, tijd en geld moeten worden vrijgemaakt voor wetenschappelijk onderzoek en geneesmiddelenontwikkeling. De agenda vloeit voort uit de eerder ontwikkelde overkoepelende visie en is een katalysator om tot effectief beleid te komen en de keten in beweging te brengen. De initiator zal noodzakelijkerwijs keuzes moeten maken bij het samenstellen van deze agenda: we kunnen beter 10 toepassingen goed ontwikkelen, dan 20 toepassingen half.


Stel een SOP op voor het oppakken van drug repurposing 

Er zitten veel potentiële kansen in de repurposing van bestaande geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Er wordt echter weinig actie ondernomen om hier onderzoek naar te doen, in veel gevallen vanwege aflopende patenten en onzekerheid over welke partij het onderzoek kan en wil oppakken – daar is immers onderzoeksbudget voor nodig. We moeten daarom samen nadenken over een Standard Operating Procedure (SOP) om onderzoek voor drug repurposing voor zeldzame ziekten een impuls te geven.

wees betrokken

Wilt u meedenken over dit thema en/of zich inzetten om één van de beschreven handelingsperspectieven in de praktijk te brengen? Neem dan contact met ons op.