Het toelatingstraject van weesgeneesmiddelen wordt vertraagd door langdurige prijsonderhandelingen. De onderhandelingen stokken vaak door o.a. hoge vraagprijzen, inflexibele vergoedingsmodellen, beperkte onderzoeksbudgetten, en minimale transparantie. Hoe kunnen we deze obstakels overwinnen om de toegang van weesgeneesmiddelen voor patiënten te versnellen?

De startprijs

knelpunt

De startprijzen van nieuwe weesgeneesmiddelen zijn te hoog

Geneesmiddelenbedrijven vragen relatief hoge startprijzen voor nieuwe weesgeneesmiddelen. Dat komt naar eigen zeggen doordat het aantal patiënten met een zeldzame aandoening klein is, en de kosten voor ontwikkeling, productie en distributie niet lager liggen dan voor reguliere geneesmiddelen. Hoewel sommige partijen uit de keten vooral proberen om de hoge prijs van weesgeneesmiddelen bij te stellen of uit te onderhandelen, zetten andere partijen vraagtekens bij de noodzaak van die hoge startprijs. Snellere toegang voor patiënten is volgens sommige stakeholders eenvoudig te realiseren als farma bedrijven lagere prijzen zouden vragen voor nieuwe weesgeneesmiddelen. Ook vanuit de maatschappij worden steeds vaker vragen gesteld over de hoge prijzen van geneesmiddelen. Met name die voor zeldzame kankers en andere zeldzame ziekten kunnen per behandeling uitzonderlijk hoog oplopen en toelating in de weg staan.

handelingsperspectieven

Neem als bedrijf de verantwoordelijkheid om een maatschappelijk aanvaardbare startprijs te vragen voor weesgeneesmiddelen

Verschillende stakeholders zijn van mening dat farma bedrijven meer moeten doen om maatschappelijk aanvaardbare startprijzen voor weesgeneesmiddelen te realiseren. Kortom, de prijs moet omlaag. Het is een gegeven dat R&D investeringen moeten worden terugverdiend om de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen te waarborgen. Wellicht bestaan er mogelijkheden om de R&D-kosten die voor het weesgeneesmiddel zijn gemaakt op een andere manier terug te verdienen dan met de verkoop van het desbetreffende medicijn. Als bedrijven de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen meer gaan zien als maatschappelijke plicht dan als business, zal dat het vertrouwen in de sector stimuleren, en kunnen de startprijzen worden verlaagd en onderhandelingen versneld.  

Vergoedingsmodel

knelpunt

Er is gebrek aan een passend vergoedingsmodel voor weesgeneesmiddelen

De vergoeding van weesgeneesmiddelen verloopt nagenoeg altijd volgens een one size fits all model, gelijk aan het vergoedingsmodel voor reguliere geneesmiddelen. Weesgeneesmiddelen verschillen echter qua ontwikkeling, toepassing en toegang sterk van reguliere geneesmiddelen, en bovendien onderling van elkaar. Eén van de grote verschillen tussen weesgeneesmiddelen en reguliere geneesmiddelen is het aantal doses en patiënten waarover de ontwikkelingskosten van het geneesmiddel kunnen worden verdeeld. In het geval van ATMPs geldt zelfs dat de therapie vaak slechts eenmalig per patiënt wordt toegepast. Een passend vergoedingsmodel voor weesgeneesmiddelen houdt rekening met eenmalige behandelingen en rekent hoge kosten per behandeling door naar de lange termijn.

handelingsperspectieven

Stel een menukaart op met alternatieve vergoedingsmodellen die acceptabel zijn voor de vergoeding van weesgeneesmiddelen

De keten moet toe naar een ander vergoedingsmodel om bepaalde onzekerheden en relatief hoge kosten rond de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te kunnen ondervangen. Eén van de essentiële eigenschappen daarvan is de flexibiliteit om verschillende criteria of eindpunten in overweging te nemen. Voorbeelden van dergelijke vergoedingsmodellen zijn:


Lerend systeem: in een lerend systeem wordt een weesgeneesmiddel goedgekeurd terwijl het bewijs voor de effectiviteit van het middel nog beperkt is. Op dit punt wordt er een hoge korting gegeven op de prijs van het middel om het gebrek aan bewijs te ‘compenseren’. Na goedkeuring wordt real world data (RWD) verzameld over de effectiviteit bij patiënten die het middel al krijgen toegediend. Naar mate het bewijs groeit neemt de korting steeds verder af. 


Omgekeerd lerend systeem: dit model is vergelijkbaar met het lerend systeem, met als verschil dat hierbij direct de onderhandelde prijs wordt betaald. Door de jaren heen wordt met terugwerkende kracht berekend of de prijs omlaag moet. 


Pay-for-performance: in een pay-for-performance vergoedingsmodel stellen ontwikkelaars het weesgeneesmiddel gratis beschikbaar, en wordt het middel alleen vergoed voor de patiënten waarbij is aangetoond dat het aanzienlijke gezondheidswinst heeft opgeleverd. Zo worden de financiële risico’s tussen bedrijf en verzekeraar verdeeld. 


Gespreid betalen: Een mogelijke oplossing die vaak wordt genoemd is het gespreid betalen voor de behandeling. De rekening van de behandeling wordt dan uitgesmeerd over een langere periode. Dit leidt tot het delen van het risico tussen de leverancier en de betaler: zo lang een behandeling effectief is, wordt er in delen vergoed.


Maximaal budget per behandeling: Maximale prijzen voor behandelingen, middelen of budgetten per patiënt zou de beslissingstijd voor het wel of niet toelaten van een geneesmiddel of therapie aanzienlijk kunnen versnellen. 

Zet een "financiële triage" in voorafgaand aan beoordeling van een nieuw weesgeneesmiddel

De discussie over welk type prijsmodel ingezet moet worden voor een nieuw weesgeneesmiddel zou al vóór de beoordeling en sluisplaatsing gevoerd moet worden. Dit is als het ware een ''financiële triage'', door een screeningscommissie met vertegenwoordigers vanuit de hele keten. Deze commissie – bestaande uit zorgexperts, fabrikanten en het ZINL – bepaalt dan in samenspraak welke analyse geschikt is en welk prijsmodel kan leiden tot een maatschappelijk acceptabele prijs. Het succes van zo'n commissie en triage staat of valt bij onderling vertrouwen. Een gevolg van een dergelijke bepaling kan zijn dat het weesgeneesmiddel opgenomen wordt in de sluis, of bijvoorbeeld een ODAP procedure in gaat.


Dit handelingsperspectief lijkt op de onderhandelingen die het Buro Financiële Arrangementen Geneesmiddelen (BFAG) voert met farmaceuten; het grote verschil is echter dat die onderhandelingen altijd pas achteraf plaatsvinden en met niet alle relevante partijen aan tafel.


Transparantie

knelpunt

Het tekort aan prijstransparantie vertraagt het proces van prijsonderhandelingen en het formuleren van toelatingsadviezen

Onderhandelingen tussen overheden en farmaceutische bedrijven over de prijs van weesgeneesmiddelen vinden grotendeels plaats achter gesloten deuren. De uiteindelijke prijsopbouw van geneesmiddelen is dan ook weinig inzichtelijk. Zo blijft bijvoorbeeld onduidelijk welke R&D kosten nodig zijn geweest om het middel te ontwikkelen. Dit maakt de prijsonderhandelingen vanuit VWS en het formuleren van een prijsadvies vanuit het zorginstituut tijdrovender dan nodig. Bovendien roept het gebrek aan transparantie steeds meer vragen op vanuit de maatschappij, en vanuit patiënten in het bijzonder. Critici betogen dat geheimhouding de prijs opdrijft. Farmaceutische bedrijven zeggen juist dat transparantie over de kosten van R&D investeerders zou tegenhouden. Bovendien is de prijsopbouw van weesgeneesmiddelen zo complex dat meer transparantie juist zou kunnen leiden tot nog tragere onderhandelingen en adviezen. 

handelingsperspectieven

Bied meer transparantie over de prijsopbouw van medicijn prijzen

Door de complexe opbouw van medicijnprijzen is het onrealistisch om volledige prijstransparantie per geneesmiddel te bieden. Meer transparantie over de algehele prijsopbouw van weesgeneesmiddelen zou echter wel een oplossing kunnen zijn om het vertrouwen in eerlijke medicijnprijzen vergroten. Dit kan de snelheid van processen van prijsonderhandelingen en het formuleren van toelatingsadviezen bevorderen. Deze transparantie bevordert mogelijk ook het vertrouwen vanuit de maatschappij richting de prijsopbouw van medicijnen. Het is daarom aan de overheid, het zorginstituut en farmaceutische bedrijven de taak om meer transparantie te bieden over de processen die zij gezamenlijk en afzonderlijk van elkaar doorlopen om tot een eerlijke prijs voor weesgeneesmiddelen te komen. 


Geef inzicht in kortingen voor en na patentverloop via een Trusted Third Party

Weesgeneesmiddelen zijn in de praktijk vaak minder duur dan algemeen wordt aangenomen – dat komt met name door kortingen die worden gegeven in de sluis, die niet aan reguliere geneesmiddelen worden gegeven. Het kan nuttig zijn om een Trusted Third Party op te zetten die inzicht geeft in de prijsvorming en de kortingen: wat was de initiële prijs van het weesgeneesmiddel en wat was de prijs na de onderhandelingen – zowel voor als na patentverlies.

Internationale verschillen

knelpunt

Vergoedingstrajecten verschillen te veel tussen landen

De registratie van geneesmiddelen is Europees gereguleerd via de EMA, maar het vergoedingstraject verschilt per land. Dit bemoeilijkt de prijsonderhandelingen voor geneesmiddelenbedrijven; als overheid X weet dat het geneesmiddel in land Y voor minder geld wordt aangeboden, wil overheid X het voor diezelfde, lage prijs. 

handelingsperspectieven

Verhoog de transparantie over prijsverschillen binnen de EU, en koppel de prijs aan het BBP

Door de prijzen van weesgeneesmiddelen te koppelen aan het BBP per land, kunnen deze prijzen op een eerlijke manier verschillen tussen landen. Bedrijven kunnen dan ook transparanter zijn over hun prijsonderhandelingen met die verschillende landen.

wees betrokken

Wilt u meedenken over dit thema en/of zich inzetten om één van de beschreven handelingsperspectieven in de praktijk te brengen? Neem dan contact met ons op.