Veel gestelde vragen

Wat is een zeldzame aandoening?

Dit is een aandoening die weinig voorkomt en bovendien vaak levensbedreigend is en/of chronische invaliditeit veroorzaakt. Als minder dan 1 op de 2000 mensen aan een bepaalde ziekte lijdt, is dit een zeldzame ziekte volgens de definitie die sinds 2000 in de hele Europese unie wordt gebruikt

Wat is een weesgeneesmiddel?

Dit is een geneesmiddel voor de diagnose, preventie of behandeling van een zeldzame ziekte (zie definitie). Binnen Europa doorlopen alle weesgeneesmiddelen een centrale procedure, via het Europese bureau ter beoordeling van geneesmiddelen dat gevestigd is in Londen (EMEA).
Een weesgeneesmiddel in ontwikkeling kan via EMEA de status van weesgeneesmiddel krijgen, dit biedt voor de onderzoeker/farmaceut diverse voordelen. Het middel is dan nog niet beschikbaar voor patienten. Wanneer een nieuw weesgeneesmiddel geregistreerd wordt gebeurd dat altijd Europees.

Hoe weet ik of het geneesmiddel vergoed wordt?

Een geregistreerd weesgeneesmiddel kan bekostigd worden via het pakket (de zorgverzekering) of via het ziekenhuis (beleidsregels of academische component). Niet of elders geregistreerde geneesmiddelen voor een zeldzame ziekte of geneesmiddelen die voor een andere ziekte op de markt zijn worden vaak niet - of onder bepaalde voorwaarden- vergoed. Lees onze brochure of kijk op de website van het College voor Zorgverzekeringen (CVZ)

In welk ziekenhuis kan ik terecht voor de behandeling?

Niet voor elke zeldzame aandoening is (al) een expertisecentrum. De koepel van academische ziekenhuizen (NFU) geeft wel informatie over topreferente zorg (zeer specialistische zorg) http://www.nfu.nl/trf/ en in welk academische ziekenhuis deze zorg aanwezig is. Ook is via de patiëntenverenigingen vaak te achterhalen waar de experts op het gebied van de aandoening zich bevinden. Om te weten te komen of er een patiëntenvereniging voor de aandoening is verwijzen wij u naar ons stappenplan

Hoe kom ik aan subsidie voor onderzoek aan zeldzame ziekten?

Er is geen specifiek Nationaal onderzoeksprogramma voor zeldzame aandoeningen. Bij ZonMw kunt u diverse terreinen onderzoeksvoorstellen indienen. Ook binnen Europa zijn diverse subsidiemogelijkheden, zoals het KP7 programma of het Programma Volksgezondheid. Sinds 1.1.2009 is het mogelijk om als Nederlands bedrijf subsidie aan te vragen voor de ontwikkeling van een weesgeneesmiddel (zie de ZonMw website)

Hoe kan ik een weesgeneesmiddel ontwikkelen?

Het Europese Bureau voor Geneesmiddelenbeoordeling (EMEA) is via zijn comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) verantwoordelijk voor de beoordeling van aanwijsaanvragen (designations) van rechtspersonen of firma's die van plan zijn een geneesmiddel te ontwikkelen voor een zeldzame ziekte (weesgeneesmiddel). Het bureau van EMEA helpt sponsers in het voorbereiden van de aanvraag en geeft adviezen over de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen (zie leaflet EMEA). Onderzoekers en bedrijven die belangstelling voor de ontwikkeling van een weesgeneesmiddel in Nederland wordt sterk aangeraden contact op te nemen met de Orphan Product Developer. Sinds 1 januari 2009 is voor Nederlands MKB een nieuwe subsidieregeling gestart. Meer informatie

Wie en wat is de stuurgroep weesgeneesmiddelen?