Onderzoek

Voor sommige zeldzame aandoeningen staat het onderzoek goed op de rit, zoals voor Cystic Fibrose (CF) of zeldzame kankers. Hoewel het onderzoek naar CF nog geen echte doorbraak heeft opgeleverd (er is nog geen geneesmiddel) is er voor kanker de afgelopen jaren veel nieuwe therapie bijgekomen. Ook voor andere zeldzame aandoeningen (stofwisselingsziekten) is er voor sommige aandoeningeneen behandeling, met een weesgeneesmiddel, gekomen.

Voor heel veel zeldzame aandoeningen is de situatie echter anders. Patiënten (of ouders van een kind met een zeldzame aandoening) hebben een onzeker bestaan. De diagnose kan menige jaren op zich laten wachten en als die gesteld is blijven behandelmogelijkheden vaak uit en staan behandelaars met lege handen. Juist voor deze ziekten is onderzoek hard nodig.

De Stuurgroep Weesgeneesmiddelen pleit voor meer onderzoek aan zeldzame aandoeningen; met name die waar weinig of nagenoeg niets over bekend is. Bovendien wil de stuurgroep stimuleren dat meer toepast onderzoek leidt tot de daadwerkelijke behandeling van zeldzame aandoeningen. Om een beeld te krijgen van de ontwikkelingen in Europa op dit gebied kunt het overzicht weesgeneesmiddelen in ontwikkeling raadplegen.

Meer informatie over onderzoek doen aan zeldzame ziekten vindt u op de volgende subpagina's:

• Klinisch onderzoek
• Subsidie
• Links voor onderzoek